De söker i medicinskåpet efter nya verktyg mot ovanliga sjukdomar

2023-03-14

Att ta en lovande substans från laboratoriet till godkänd behandling kräver stora resurser. Sällsynta sjukdomar står därför sällan först i tur när nya idéer ska prövas, så nu tar Farmaceutiska fakulteten plats i flera europeiska konsortier som söker vägen framåt bland redan kända läkemedel.

Alina Meyer och Ola Spjuth, Farmaceutiska fakulteten
Alina Meyer och Ola Spjuth, Farmaceutiska fakulteten

Att återanvända beprövade läkemedel för nya terapiområden, drug repurposing, ökar snabbt i medicinsk betydelse. En aktuell studie av ett antal läkemedel visade att dessa i genomsnitt kan användas mot elva gånger fler sjukdomar än avsett, och för att effektivisera vägen till vården har Europeiska unionen valt att investera 25 miljoner euro i REMEDI4ALL, en infrastruktur med kapacitet att lotsa lovande kandidater till klinisk prövning.

Ola Spjuth, professor i farmaceutisk bioinformatik
Ola Spjuth, professor i farmaceutisk bioinformatik

– Drug repurposing öppnar fantastiska möjligheter, och nu samlar vi ett urval universitet och företag som tillsammans kan ge det projektstöd som behövs för att ta ett projekt till nästa nivå. Det här är ett initiativ vi går in med en oerhört positiv känsla, säger Ola Spjuth, professor i farmaceutisk bioinformatik, vars robotiserade laboratorium för cellprofilering är en av 24 europeiska miljöer som rekryterats till konsortiet.

Gemensamt för flera av de sjukdomar som är i fokus för drug repurposing är att vården idag saknar botande behandling. Till dessa hör cystnjurar, en ärftlig sjukdom där vätskefyllda blåsor uppstår i njurarna. Nyligen identifierade Universitetet i Leiden en serie läkemedelsmolekyler som kan ha rätt terapeutisk effekt, och i konsortiet DRUGtrain ska nio europeiska forskningsmiljöer med stöd ur Horizon 2020 utforska vilken kandidat som är bäst lämpad att gå vidare med.

Alina Meyer, doktorand, DRUGtrain
Alina Meyer, doktorand, DRUGtrain

– Fältet fick med pandemin sitt publika genombrott, och möjligheten att kombinera dess patientnära perspektiv med att ge viktiga bidrag till vården väckte mitt intresse. DRUGtrain är, parallellt med vår operativa verksamhet, även en investering i att stärka de övergripande förutsättningarna för drug repurposing och framtida strategier för utveckling av nya läkemedelsföreningar, vilket ger ytterligare en dimension till vårt arbete, säger Alina Meyer, doktorand vid institutionen för farmaci.

Utrymmet att återanvända ett läkemedel för andra behandlingar avgörs främst av dess förmåga att rikta in sig på fler än ett protein, men även de mest löftesrika uppslagen står inför en komplex färd. Till de vetenskapliga trösklarna hör att nya terapiområden ofta kräver både förändrad dosering och kompletterande toxiska studier. Väl förbi dem väntar juridiska prövningar i form av patentaspekter inför publicering och introduktion på marknaden.

– Det här är ingen lättforcerad terräng, och hittills har de kompetenser som krävs för att nå ända fram varit spridda över Europa. Nu har vi fem år på oss att etablera REMEDI4ALL som en plattform dit grupper med intressanta läkemedelskandidater kan vända sig för att få stöd att utvärdera sina projekt, planera och genomföra nödvändiga studier, samt regulatoriska och rättsliga frågor. Vi har precis lämnat startblocken, men det faktum att konsortiet samlar flera av världens främsta i fältet gör mig övertygad om att vi har alla möjligheter att nå våra högt ställda mål, säger Ola Spjuth.

FAKTA REMEDi4ALL & DRUGtrain

  • Konsortiet Repurposing of Medicines 4 All (REMEDi4ALL) förenar 24 företag och industrier från hela Europa som med EU-finansiering ska etablera en plattform för Drug repurposing.
  • Det svenska arbetet inom REMEDi4ALL leds vid SciLifeLab under ledning av Ola Spjuth och Jordi Carreras Puigvert, Uppsala universitet, och Annika Jenmalm-Jensen och Päivi Östling, KI.
  • DRUGtrain är ett europeiskt konsortium och ett Marie Curie-Skldowska doktorandnätverk med huvudsaklig finansiering från Horizon 2020 (EU:s ramprogram för forskning och innovation)
  • I DRUGtrain arbetar nio doktorander, bland dem Alina Meyer vid Uppsala universitet, med att pröva läkemedelsmolekylers potential för framtida behandling av Autosomalt dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).

MER INFORMATION

KONTAKT

Ola SpjuthOla Spjuth, professor
Farmaceutiska fakulteten
ola.spjuth@farmbio.uu.se, 070-425 0628

Alina MeyerAlina Meyer, Doktorand
Institutionen för farmaci
Alina.Meyer@farmaci.uu.se

text: Magnus Alsne, foto: Mikael Wallerstedt m fl

Nytt vid fakulteten

Senast uppdaterad: 2024-04-04